“港澳藥械通”政策保障罕見(jiàn)病患者用藥 廣州市婦女兒童醫(yī)療中心獲批為指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)
10月19日，2024年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)在北京召開(kāi)。近年來(lái)，我國(guó)加強(qiáng)罕見(jiàn)病研究、診療服務(wù)和用藥保障，截至目前，已有80余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。在罕見(jiàn)病診療體系、藥物研發(fā)、保障等層面，國(guó)家相關(guān)部門(mén)近年來(lái)也持續(xù)出臺(tái)一系列支持政策。
廣東省罕見(jiàn)病診療能力排在全國(guó)領(lǐng)先地位。截至2024年9月初，“港澳藥械通”共納入45家指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，保障罕見(jiàn)病患者用藥。中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)分會(huì)副主任委員、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心（以下簡(jiǎn)稱“廣婦兒中心”）遺傳與內(nèi)分泌科主任醫(yī)師劉麗接受羊城晚報(bào)全媒體記者采訪時(shí)表示，近日廣婦兒中心獲批為指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，醫(yī)院第一時(shí)間與罕見(jiàn)病患兒家屬積極溝通，保障罕見(jiàn)病患者的用藥。
只有不到10%的罕見(jiàn)病有特殊治療藥物
近年來(lái)，我國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委等五部委聯(lián)合先后發(fā)布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》和《第二批罕見(jiàn)病目錄》，包括207種罕見(jiàn)病，但只有不到10%的罕見(jiàn)病有特殊治療藥物。
劉麗介紹，國(guó)外生產(chǎn)的治療罕見(jiàn)病的藥物僅少數(shù)在我國(guó)上市，而國(guó)產(chǎn)治療罕見(jiàn)病的上市藥物更少。國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者往往面臨“一藥難求”的情況，劉麗主任說(shuō)，以兩種罕見(jiàn)病“黏多糖貯積癥ⅣA型”和“低磷酸酯酶癥”為例，患者可以通過(guò)酶替代治療顯著緩解病情，但治療這兩種疾病的藥物在國(guó)外臨床應(yīng)用多年，國(guó)內(nèi)患者卻無(wú)藥可用。
“港澳藥械通”給患者治療機(jī)會(huì)
目前，我國(guó)大多數(shù)罕見(jiàn)病的藥物依賴進(jìn)口，且價(jià)格昂貴，這給長(zhǎng)期用藥的罕見(jiàn)病家庭帶來(lái)巨大經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。更有甚者，由于各種原因，有的罕見(jiàn)病藥物在我國(guó)上市后又退市。劉麗給記者舉例，治療“黏多糖貯積癥ⅣA型”的靜脈滴注藥物“唯銘贊”，已在我國(guó)上市數(shù)年，是目前黏多糖貯積癥ⅣA型唯一可用的有效治療藥物，患者需要長(zhǎng)期治療。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全國(guó)共有28名黏多糖貯積癥ⅣA型罕見(jiàn)病患者接受了該藥物治療，其中一名患者在廣婦兒中心治療，但該藥物宣布于2024年5月退出中國(guó)大陸市場(chǎng)。
近日，廣婦兒中心獲批為“港澳藥械通”政策的指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)。“患者家屬第一時(shí)間跟我溝通，我們也打算積極把唯銘贊這個(gè)藥引進(jìn)來(lái)，讓我們的患者有藥可用。”劉麗說(shuō)，“根據(jù)體重計(jì)算，這名患兒使用唯銘贊治療，一年需要花費(fèi)80萬(wàn)元左右。”
據(jù)悉，截至2024年9月初，“港澳藥械通”共納入45家指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，實(shí)現(xiàn)了粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地9地市全覆蓋。品種擴(kuò)大至79種（其中藥品39種，醫(yī)療器械40種），有效滿足了市民群眾臨床急需用藥用械需求。
全省已組建9個(gè)罕見(jiàn)病單病種多學(xué)科診療協(xié)作組
近年來(lái)，國(guó)家不斷完善罕見(jiàn)病診療服務(wù)體系，提高患者醫(yī)療保障水平以及提高藥物的可及性。按國(guó)家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)罕見(jiàn)病直報(bào)工作要求，截至2024年1月廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)共登記罕見(jiàn)病病例數(shù)53921例。2015年1月-2024年8月，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬婦女兒童醫(yī)療中心罕見(jiàn)病注冊(cè)登記病例數(shù)為20613例。為了讓患者更好地獲得專業(yè)治療，廣東省已組建9個(gè)罕見(jiàn)病單病種多學(xué)科診療協(xié)作組。
廣婦兒中心院長(zhǎng)周文浩表示，該中心成為“港澳藥械通”指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)后，未來(lái)將制定完整的藥械相關(guān)制度，在臨床規(guī)范使用罕見(jiàn)病患者急需的港澳上市藥物，并提供完善的指導(dǎo)用藥方案，改善罕見(jiàn)病患者藥品可及性差的治療困境，為大灣區(qū)、廣東省乃至全國(guó)兒童罕見(jiàn)病患者提供更好的診療服務(wù)。
